矮小症是一种常见的儿童生长发育问题，指的是孩子的身高明显低于同龄同性别儿童的平均水平，通常定义为身高低于正常人群的第3百分位或低于平均值两个标准差以上。其中，一种常见类型是由生长激素缺乏症（GHD）引起的，这种情况下，孩子的垂体腺无法产生足够的生长激素，导致骨骼和肌肉生长缓慢。患儿以身材矮小为突出症状，持续存在且未治疗的GHD会引起患儿心理问题、成年期代谢紊乱、心血管疾病等，影响生活质量和寿命。医学上把生长激素缺乏症定义为由于大脑垂体前叶分泌的生长激素不足导致的一种罕见内分泌代谢性疾病。在我国，儿童生长激素缺乏症（PGHD）儿童期患病率在男性和女性中分别为1/5777和1/17253。幸运的是，通过补充生长激素治疗，许多GHD患儿能够显著改善身高，帮助他们追赶正常生长曲线。近日，长效生长激素（LAGH）注射液帕西生长激素的上市申请获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗因内源性生长激素分泌不足所致生长迟缓的2.5岁及以上儿童患者。
生长激素治疗的基本原理
生长激素（GH）是人体自然分泌的一种蛋白质激素，主要促进骨骼延长、肌肉发育和器官生长。对于GHD患儿，医生通常会推荐重组人生长激素补充疗法。这种治疗模拟人体自身的激素分泌，帮助孩子恢复正常的生长速度。传统上，生长激素需要每天注射一次，这虽然有效，但对孩子和家庭来说负担较重——每年可能需要数百次注射，容易影响治疗坚持度。
长效生长激素的技术创新
近年来，长效生长激素的出现为治疗带来了新希望。这些制剂通过技术优化，能延长激素在体内的作用时间，只需每周注射一次，大大减轻了日常负担。研究显示，这种便利性有助于提高治疗依从性，让孩子更容易获得持续的生长益处。
不同长效生长激素采用的技术路径各有特色。有些使用聚乙二醇化技术，通过增大分子体积来减缓肾脏清除速度，从而延长半衰期。另一种成熟技术则涉及脂肪酸衍生化，通过与体内白蛋白的可逆结合来延缓代谢。这种方法已在国际上应用多年，确保激素分子与人体自然激素相似，避免不必要的副作用，并实现每周一次的给药频率。诺和诺德长效生长激素——帕西生长激素注射液则采用了这项在国际上已有36年应用历史的成熟技术。脂肪酸衍生化技术能让激素在体内逐步释放，代谢过程清晰：研究表明，绝大部分成分可在数周内通过尿液和粪便排出体外，回收率超过90%，符合国际药品管理标准。这意味着长期使用时，药物不会在体内积累，安全性更高。
治疗效果与安全性
一项在全球范围内进行的随访长达7年的研究报道，该药可助力儿童身高实现逐年稳定增长，且安全性良好。在中国人群REAL6研究中，数据显示，使用帕西生长激素注射液的患儿身高每年可增长约11.0厘米。在短期观察中，3个月内身高增加3—4厘米的情况并不少见。而不良反应多为儿童常见问题，如感冒或轻微肠胃不适，与药物相关性较低，整体安全性与传统短效激素相当。对于4—14岁左右的GHD患儿，这种治疗特别适合。它不仅提升了疗效，还减少了注射频率，从每年365次降至52次，让孩子少受针扎之苦，家庭生活更加轻松。华中科技大学同济医学院附属同济医院罗小平教授表示，儿童罕见病相关创新药物的加速获批引进，是国家深化药品审评审批制度改革的生动实践，彰显了《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》的政策温度，是政策引导、科研攻关与临床需求深度融合的成果。
首都医科大学附属北京儿童医院巩纯秀教授表示，自1987年起,生长激素（GH）开始用于GHD儿童的治疗，尽管每天使用生长激素能够使儿童具有很好的身高增长潜力,但儿童及其监护人发现坚持每日注射给药是一项很繁重的任务，这也导致了用药依从性低。生长激素从日制剂迎来创新机制的长效制剂，实现了“以患者为中心”的治疗模式和理念的持续升级，正在重塑PGHD的治疗格局。
生长激素治疗是GHD引起的矮小症的有效干预方式。选择长效制剂时，家长应咨询专业医师，评估孩子的具体情况。及早诊断和坚持治疗，能为孩子铺就一条通往正常身高的道路，让他们自信成长。治疗前必须经医师评估，并在指定医疗机构使用。
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